Hereditair angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening die zwellingen veroorzaakt in het hele lichaam, waaronder de luchtwegen wat levensbedreigend kan zijn. Bij HAE is er een tekort aan het eiwit C1-esteraseremmer wat leidt tot de zwellingen. Op dit moment worden de behandelingen van HAE op parenterale wijze toegediend wat leidt tot vertraging of soms zelfs uitstel van de behandelingen, omdat dit zo een invasieve behandelmethode is. Nu lijkt er een uitkomst te zijn. Het medicijn sebetralstat, wat oraal wordt toegediend, lijkt veelbelovende resultaten te boeken, blijkt uit een onderzoek door wetenschappers van de universiteit van San Diego, Verenigde Staten.
In een fase 3, dubbelgeblindeerd, 3-zijdige cross-over studie werden 136 deelnemers van 12 jaar of ouder met type 1 of type 2 HAE willekeurig sebetralstat 300 milligram (mg), 600 mg of een placebo toegewezen om in te nemen tijdens een aanval. Het belangrijkste onderzoeksresultaat waar naar werd gekeken was symptoomverlichting. Dit werd beoordeeld door middel van de Patient Global Impression of Change Scale (PGI-scale), de scores variëren hierbij van veel slechter naar veel beter vergeleken met het begin van de aanval. Verder werd er nog gekeken naar of er consistent verbetering was in de eerste twaalf uur van de behandeling en of de aanval compleet was verdwenen na 24 uur op de PGI-scale.
In totaal werden er bij de deelnemers die in 6 onderzoek sequenties werden ingedeeld 264 aanvallen behandeld. Bij zowel de 300 mg – als de 600 mg dosis was de symptoomverlichting significant sneller als bij de placebogroep. De mediane tijd tot verlichting was bij de 600 mg-groep 1,79 uur en bij de 300 mg-groep 1,61 uur in vergelijking met 6,72 uur bij de groep die placebo kreeg toegediend. Ook afname van de ernst van de aanval, gemeten met de PGI-schaal, trad sneller op bij de 300– en 600 mg groep dan bij de placebogroep.
Naast dat er sneller symptoomverlichting was en vermindering van de ernst van de aanval, verdween de aanval ook sneller in de Sebetralstat groepen dan in de placebogroep. Binnen 24 uur was 42,5% van de aanvallen compleet verdwenen in de 330 mg groep, 49,5% binnen de 600 mg groep was binnen 24 uur aanvalsvrij tegenover slechts 27,4% in de placebogroep. Verder is het nog van belang om te vermelden dat sebetralstat qua veiligheid vergelijkbaar was met de placebo, zonder ernstige bijwerkingen gelinkt aan het medicijn.
Referenties
Naar boven
