De Franse farmaceut Ipsen heeft bekendgemaakt dat de FDA odevixibat (merknaam: Bylvay) heeft goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten vanaf 12 maanden met het Alagille-syndroom. De eenmaal daagse, niet-systemische galzuurtransportremmer werd al in 2021 in de VS goedgekeurd voor patiënten van drie maanden en ouder met cholestatische pruritus als gevolg van progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC).
Het Alagille syndroom is een erfelijke aandoening die verschillende orgaansystemen beïnvloedt. Het wordt veroorzaakt door mutaties in het JAG1- of NOTCH2-gen en komt tot uiting in kenmerken zoals leverafwijkingen, hartafwijkingen, skeletafwijkingen, oogafwijkingen en karakteristieke gelaatskenmerken. Het treft zowel mannen als vrouwen en kan variëren in ernst en presentatie. Diagnose wordt gesteld op basis van klinische symptomen en genetische testen. Behandeling is gericht op het beheersen van symptomen en het monitoren van mogelijke complicaties. Ondersteunende zorg en multidisciplinaire aanpak zijn essentieel.
De aanvullende indiening voor odevixibat werd ondersteund door gegevens van de Fase III ASSERT-studie, waarin meer dan 90% van de patiënten pruritus responders waren, gedefinieerd als ten minste een daling van 1 punt op elk tijdstip op de PRUCISION Observer-Reported Outcome-score voor krabben. ASSERT voldeed ook aan de belangrijkste secundaire doelstelling met een significante verlaging van de serumgalzuurconcentratie vanaf de uitgangswaarde tot het gemiddelde van de weken 20 en 24, vergeleken met placebo. Er waren ook significante voordelen in verschillende slaapparameters, waargenomen vanaf week 1 tot 4 en doorlopend tot week 24. Odevixibat werd goed verdragen, met een algemene frequentie van bijwerkingen die vergelijkbaar was met placebo en een lage incidentie van geneesmiddel gerelateerde diarree.
Ipsen heeft odevixibat ook ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau voor goedkeuring voor de indicatie Alagille. Een definitieve beslissing wordt verwacht in de tweede helft van het jaar. De therapie is al toegelaten in de EU voor de behandeling van alle vormen van PFIC bij patiënten van zes maanden of ouder.
Referentie
Naar boven
