SAMENVATTING
JAK-remmers zijn nieuwe, krachtige anti-inflammatoire middelen. Voor patiënten met relatief veel voorkomende inflammatoire aandoeningen zoals reumatoïde artritis en ‘inflammatory bowel disease’ is de effectiviteit en veiligheid van deze middelen in gerandomiseerde gecontroleerde trials inmiddels goed onderzocht. Als behandelaren van patiënten met zeldzame afweerstoornissen en auto-inflammatoire aandoeningen zien wij voor patiënten met een primaire verstoring van de JAK-STAT-‘pathway’ en/of een verhoogde signalering van cytokines via de JAK-STAT-‘pathway’ een harde indicatie voor behandeling met een JAK-remmer. Bij patiënten met dit soort zeer zeldzame immunologische of inflammatoire aandoeningen zijn gerandomiseerde, gecontroleerde behandeltrials niet, of slechts met buitengewoon veel inspanning mogelijk. Daardoor blijft de vergoeding voor deze middelen voor veel patiënten achter bij de snelheid van de wetenschappelijke en klinische ontwikkelingen. Vergoeding voor de behandeling met JAK-remmers van patiënten met een auto-inflammatoire aandoening of een zeer zeldzame andere immunologische aandoening waarbij een verhoogde JAK/STAT-signalering in de pathofysiologie een rol speelt, is noodzakelijk om alle patiënten de best mogelijke behandeling te kunnen bieden.
(NED TIJDSCHR ALLERGIE, ASTMA, KLIN IMMUNOL 2024;24(3):97–101)
