Hereditair angio-oedeem (‘hereditary angioedema’, HAE) is een zeldzame aandoening die zich kenmerkt door ernstige, aanvalsgewijze zwelling van de weke delen, veroorzaakt door een disfunctie van het kallikreïnekininesysteem. Donidalorsen, een ‘antisense’-oligonucleotide, kan specifiek de expressie van prekallikreïne remmen. In een eerdere fase II-studie verminderde donidalorsen de maandelijkse frequentie van aanvallen, vergeleken met placebo. In de fase III-studie OASIS-HAE werden de werkzaamheid en veiligheid van donidalorsen in vergelijking met placebo onderzocht. Tijdens EAACI 2024 werden hiervan de resultaten gepresenteerd door dr. Danny M. Cohn (Amsterdam UMC).1
