SAMENVATTING
Abatacept is een potent anti-inflammatoir medicijn. Voor de behandeling van reumatoïde artritis, artritis psoriatica en juveniele idiopathische artritis is de effectiviteit en veiligheid in gerandomiseerde gecontroleerde trials inmiddels goed onderzocht. Als behandelaren van patiënten met zeldzame inflammatoire ziekten zien wij voor patiënten met een deficiëntie van CTLA4 en andere zeldzame afweerstoornissen waarbij effectiviteit aannemelijk is, met name bij refractaire ziekte, een harde indicatie voor behandeling met abatacept. Bij deze patiëntengroepen ontbreken gerandomiseerde, gecontroleerde trials, en zijn industrie- of onderzoekergedreven studies niet haalbaar. Daardoor blijft de vergoeding voor abatacept en andere gerichte medicatie voor veel patiënten achter bij de snelheid van wetenschappelijke ontwikkelingen. Een vergoeding voor de behandeling met abatacept bij patiënten met een monogenetische en refractaire inflammatoire ziekte is noodzakelijk, om ook deze patiënten de best mogelijke behandeling te kunnen bieden.
(NED TIJDSCHR ALLERGIE, ASTMA, KLIN IMMUNOL 2024;24(3):102–5)
