Tijdens het jaarlijkse AAAAI-congres afgelopen februari werden de eerste resultaten van de fase III-studie VANGUARD gepresenteerd. In deze studie werd het monoklonale antilichaam garadacimab onderzocht, die is ontwikkeld als langetermijnprofylaxe-optie voor patiënten met hereditair angio-oedeem (HAE). Hier werd gezien dat ruim zestig procent van de HAE-patiënten behandeld met garadacimab geheel aanvalsvrij bleef gedurende de zes maanden durende studieperiode.
De dubbelblinde multicenterstudie includeerde patiënten van 12 jaar of ouder met HAE type I of II waarvan tijdens een ‘run-in’-periode de aanvalsfrequentie werd bepaald. Deelnemers werden 2:1 gerandomiseerd naar de eenmaal maandelijkse behandeling met garadacimab (subcutaan 200 mg; n=39) of placebo (n=24) voor een periode van zes maanden.
Tijdens de studieperiode werd een significant lagere aanvalsfrequentie gezien in de garadacimab-arm in vergelijking met de placebo-arm (p<0,001); de gemiddelde aanvalsfrequentie was met garadacimab 89,2% lager vergeleken met placebo, rekening houdende met de aanvalsfrequentie in de ‘run-in’-periode. Daarnaast werd een gemiddelde aanvalsreductie van 100% gezien bij het gebruik van garadacimab tegenover placebo. Daarbij waren 61,5% van de patiënten in de garadacimab-arm gedurende de gehele studieperiode vrij van aanvallen, tegenover 0% van de patiënten in de placebo-arm. Ten slotte werd bij 74,4% van de patiënten die werden behandeld met garadacimab een aanvalsreductie van minstens 90% gezien ten opzichte van de ‘run-in’-periode.
Tevens werd een gunstig bijwerkingenprofiel van garadacimab gezien. Er waren geen gevallen van behandeldiscontinuatie wegens bijwerkingen. Er werden vijf milde injectieplaatsbijwerkingen gerapporteerd, twee bij garadacimab en drie bij placebo.
Deze data van de fase III-studie VANGUARD, zoals onlangs gepresenteerd tijdens het AAAAI-congres, tonen de effectiviteit van garadacimab in het verlagen van de aanvalsfrequentie. Ruim 60% van de deelnemers vertoonde daarbij helemaal geen aanvallen gedurende de zes maanden behandelingsperiode en de gemiddelde aanvalsreductie was 100%. Daarnaast vertoonde de eenmaal maandelijkse behandeling een gunstig bijwerkingenprofiel, met alleen milde bijwerkingen. Momenteel worden ook de langetermijneffectiviteit en -veiligheid van garadacimab nader onderzocht in een open-label-extensie van VANGUARD. Daarnaast zal farmaceut CSL, die garadacimab ontwikkelde, later dit jaar het middel ter goedkeuring aanbieden bij de FDA.
Referentie
Naar boven
