Articles

Abatacept bij de behandeling van monogenetische en refractaire inflammatoire ziekte

NTvAAKI - jaargang 24, nummer 3, augustus 2024

dr. H.L. Leavis , dr. J.M. van den Berg , dr. D. Berghuis , dr. G.J. de Bree , dr. E.P. Buddingh , dr. M. Bulatović-Ćalasan , dr. V.A.S.H. Dalm , prof. dr. P.M. van Hagen , dr. D. Hamann , dr. S.S.V. Henriet , drs. E.P.A.H. Hoppenreijs , dr. M.H.A. Jansen , prof. dr. T.W. Kuijpers , drs. G.E. Legger , dr. J.M. van Montfrans , dr. K. Mulders-Manders , drs. J. Potjewijd , dr. A. Rutgers , dr. E.H. Schölvinck , prof. dr. F.L. van de Veerdonk , dr. C.L. Vermont , dr. G.T.J. van Well

SAMENVATTING

Abatacept is een potent anti-inflammatoir medicijn. Voor de behandeling van reumatoïde artritis, artritis psoriatica en juveniele idiopathische artritis is de effectiviteit en veiligheid in gerandomiseerde gecontroleerde trials inmiddels goed onderzocht. Als behandelaren van patiënten met zeldzame inflammatoire ziekten zien wij voor patiënten met een deficiëntie van CTLA4 en andere zeldzame afweerstoornissen waarbij effectiviteit aannemelijk is, met name bij refractaire ziekte, een harde indicatie voor behandeling met abatacept. Bij deze patiëntengroepen ontbreken gerandomiseerde, gecontroleerde trials, en zijn industrie- of onderzoekergedreven studies niet haalbaar. Daardoor blijft de vergoeding voor abatacept en andere gerichte medicatie voor veel patiënten achter bij de snelheid van wetenschappelijke ontwikkelingen. Een vergoeding voor de behandeling met abatacept bij patiënten met een monogenetische en refractaire inflammatoire ziekte is noodzakelijk, om ook deze patiënten de best mogelijke behandeling te kunnen bieden.

(NED TIJDSCHR ALLERGIE, ASTMA, KLIN IMMUNOL 2024;24(3):102–5)

Lees verder

JAK-remmers in de behandeling van zeldzame afweerstoornissen en autoinflammatoire aandoeningen

NTvAAKI - jaargang 24, nummer 3, augustus 2024

dr. E.P. Buddingh , dr. J.M. van den Berg , dr. D. Berghuis , dr. G.J. de Bree , dr. M. Bulatović-Ćalasan , dr. V.A.S.H. Dalm , prof. dr. P.M. van Hagen , dr. D. Hamann , dr. S.S.V. Henriet , drs. E.P.A.H. Hoppenreijs , dr. M.H.A. Jansen , prof. dr. T.W. Kuijpers , dr. H.L. Leavis , drs. G.E. Legger , dr. J.M. van Montfrans , dr. K. Mulders-Manders , drs. J. Potjewijd , dr. A. Rutgers , dr. E.H. Schölvinck , prof. dr. F.L. van de Veerdonk , dr. C.L. Vermont , dr. G.T.J. van Well

SAMENVATTING

JAK-remmers zijn nieuwe, krachtige anti-inflammatoire middelen. Voor patiënten met relatief veel voorkomende inflammatoire aandoeningen zoals reumatoïde artritis en ‘inflammatory bowel disease’ is de effectiviteit en veiligheid van deze middelen in gerandomiseerde gecontroleerde trials inmiddels goed onderzocht. Als behandelaren van patiënten met zeldzame afweerstoornissen en auto-inflammatoire aandoeningen zien wij voor patiënten met een primaire verstoring van de JAK-STAT-‘pathway’ en/of een verhoogde signalering van cytokines via de JAK-STAT-‘pathway’ een harde indicatie voor behandeling met een JAK-remmer. Bij patiënten met dit soort zeer zeldzame immunologische of inflammatoire aandoeningen zijn gerandomiseerde, gecontroleerde behandeltrials niet, of slechts met buitengewoon veel inspanning mogelijk. Daardoor blijft de vergoeding voor deze middelen voor veel patiënten achter bij de snelheid van de wetenschappelijke en klinische ontwikkelingen. Vergoeding voor de behandeling met JAK-remmers van patiënten met een auto-inflammatoire aandoening of een zeer zeldzame andere immunologische aandoening waarbij een verhoogde JAK/STAT-signalering in de pathofysiologie een rol speelt, is noodzakelijk om alle patiënten de best mogelijke behandeling te kunnen bieden.

(NED TIJDSCHR ALLERGIE, ASTMA, KLIN IMMUNOL 2024;24(3):97–101)

Lees verder

Auto-immuniteit en auto-inflammatie als uitingen van een primaire immuundeficiëntie: herkenning, diagnostiek en behandeling

NTvAAKI - jaargang 24, nummer 1, februari 2024

dr. A.J. Kwakernaak , dr. A.E. Hak , dr. E.M.M. van Leeuwen , dr. G.J. de Bree

SAMENVATTING

Auto-immuniteit en auto-inflammatie ten gevolge van dysregulatie van het immuunsysteem kan optreden bij patiënten met een primaire immuundeficiëntie (tegenwoordig aangeduid met ‘inborn errors of immunity’; IEI). Tevens kan sprake zijn van lymfoproliferatie en allergie. Deze immuundysregulatie kan zich zeer variabel presenteren, ook in afwezigheid van opvallende infecties. Dit kan het tijdig herkennen van een onderliggende IEI bij een patiënt met immuundysregulatie lastig maken. Studies tonen dan ook een diagnostische vertraging van vele jaren. Het identificeren van deze patiënten is van groot belang voor een vroegtijdige diagnose en adequate behandeling. In dit artikel worden aan de hand van 2 patiënten met immuundysregulatie de klinische signalen beschreven die kunnen wijzen op aanwezigheid van een onderliggende IEI. Daarnaast komen de achtergrond van IEI’s, wanneer aan een IEI moet worden gedacht en de basisprincipes voor het stellen van een diagnose aan bod. Tot slot wordt ingegaan op diagnostische en therapeutische immunologische mogelijkheden zoals uitgebreide immunofenotypering, gerichte therapie en stamceltransplantatie.

(NED TIJDSCHR ALLERGIE, ASTMA, KLIN IMMUNOL 2024;24(1):20–8)

Lees verder