NTvAAKI - eaaci congresnieuws, nummer Special, september 2023
dr. Frank Siebenhaar
Indolente systemische mastocytose (ISM) is een zeldzame klonale ziekte die in circa 95% van de gevallen wordt gedreven door de KIT D816V-genmutatie.1 ISM-patiënten ervaren significante beperkingen in het dagelijkse leven wegens ernstige gastro-intestinale, cutane en neurocognitieve symptomen, vermoeidheid en potentieel levensbedreigende anafylaxie.2 Voorbeelden van symptomen zijn depressie, migraine, osteoporose, misselijkheid, hartkloppingen en jeuk. ISM-patiënten gebruiken vaak verschillende medicijnen voor symptoombestrijding, maar dit blijkt niet altijd toereikend, waardoor symptomen onvoldoende onder controle blijven. Om deze reden is de gerandomiseerde, dubbelblinde placebogecontroleerde PIONEER-studie opgezet, waarin de type 1 kinaseremmer avapritinib, gericht tegen de KIT-receptor en PDGFRα-receptor, werd onderzocht bij patiënten met systemische mastocytose. Tijdens EAACI 2023 werd de symptoomlast van de deelnemende ISM-patiënten toegelicht door dr. Frank Siebenhaar (Institute of Allergology, Charité Universitätsmedizin Berlin, Berlijn, Duitsland).3
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.