FDA breidt goedkeuring lanadelumab uit naar HAE-patiënten van 2-12 jaar

De FDA heeft de goedkeuring van de inzet van lanadelumab voor het voorkomen van aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) uitgebreid naar pediatrische patiënten van 2-12 jaar oud.¹ Tot nu toe was de injectietherapie alleen goedgekeurd voor inzet bij kinderen van 12 jaar en ouder en volwassenen ter preventie van HAE-aanvallen. De goedkeuring werd gebaseerd op uitkomsten van de fase III-SPRING-studie.²

Lanadelumab wordt toegediend in een enkele subcutane injectie per vier weken bij patiënten van 2-6 jaar, en één injectie per twee weken bij HAE-patiënten van 6-12 jaar.¹ Bij kinderen van 12 jaar of ouder, en volwassenen, wordt één dosering per twee weken aanbevolen, waarbij deze frequentie kan worden teruggebracht tot eenmaal per vier weken wanneer aanvallen wegblijven.²

Uitkomsten SPRING-studie

De open-label, multicenter fase III-studie SPRING onderzocht de effectiviteit en het bijwerkingenprofiel van lanadelumab bij kinderen van 2 t/m 11 jaar oud met HAE.³ De kinderen van 2-6 jaar ontvingen lanadelumab 150 mg/4 weken, en de kinderen van 6-12 jaar ontvingen lanadelumab 150 mg/2 weken. De behandelingsperiode duurde 52 weken. Gedurende deze periode werd een afname van 94,8% gezien in het aantal HAE-aanvallen, ten opzichte van de start van de studie. De aanvalsfrequentie nam af van 1,84 aanvallen per maand naar 0,08 aanvallen per maand tijdens de behandeling. Driekwart van de patiënten maakten geheel geen aanval door gedurende de studieperiode, en gemiddeld hadden de patiënten 99,5% aanvalsvrije dagen.   

Daarnaast werden er geen overlijdens of ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen gezien tijdens de studie. Tevens trok geen van de deelnemers zich terug uit de studie wegens een dergelijke bijwerking. De meest geziene bijwerking was pijn op de injectieplaats, en de meeste bijwerkingen waren mild of gemiddeld-ernstig van aard. Deze resultaten zijn vergelijkbaar met de uitkomsten van behandeling met lanadelumab bij (jong)volwassenen.

Conclusie

De SPRING-studie toonde gunstige uitkomsten bij jonge HAE-patiënten die werden behandeld met lanadelumab, met een 95%-afname in de aanvalsfrequentie en een mild bijwerkingenprofiel. Op basis hiervan heeft de FDA goedkeuring verleend om de toepassing van lanadelumab uit te breiden naar kinderen van 2-12 jaar oud. Hiermee wordt dit de eerste beschikbare langetermijnprofylaxe-optie voor deze leeftijdsgroep in de Verenigde Staten. Tot dusver is er nog geen vergelijkbare goedkeuring van de EMA, mogelijk zal dit later nog volgen.

Referenties

1. Takeda. U.S. FDA Approves Takeda’s TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) to Prevent Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Children 2 Years of Age and Older. Gepubliceerd op 4 februari 2023.
2. European Medicines Agency. Takhzyro – lanadelumab.
3. Takeda. Takeda’s TAKHZYRO® (lanadelumab) Demonstrated Positive Results in the Prevention of HAE Attacks in First and Only Open-Label Phase 3 Trial in Children Ages 2 to <12 Years. Gepubliceerd op 1 juli 2022.